Κατεπείγουσα έγκριση(fast-track) σε νέο επαναστατικό φάρμακο, που σκοτώνει τα καρκινικά κύτταρα σε ασθενείς τελικού σταδίου

Ένα νέο φάρμακο κατά του καρκίνου με την ονομασία Venetoclax, έχει προκαλέσει μεγάλη αναστάτωση στην επιστημονική κοινότητα, ιδιαίτερα μετά την ανακοίνωση ότι ο αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) έδωσε έγκριση για την κυκλοφορία του στην αγορά, με τη διαδικασία του κατεπείγοντος (fast-track). 

Το Venetoclax πήρε έγκριση για τη θεραπεία  ασθενών που πάσχουν από
Χρόνια Λεμφοκυτταρική Λευχαιμία (ΧΛΛ).

Η Χρόνια Λεμφοκυτταρική Λευχαιμία είναι ένας από τους πιο κοινούς τύπους λευχαιμίας που παρουσιάζεται σε ενήλικες.

 Κατά τη διάρκεια τελευταίας κλινικής δοκιμής, το 80% των ασθενών που έλαβαν θεραπεία με Venetoclax, παρουσίασαν πλήρη ή μερική υποχώρηση του καρκίνου τους.

Θεραπεία χωρίς παρανέργειες;

Το Venetoclax -το οποίο ανακαλύφθηκε μετά από έρευνες δεκαετιών από Αυστραλούς επιστήμονες- λαμβάνεται με τη μορφή χαπιού, ενώ το πιο ελπιδοφόρο είναι, ότι οι περισσότεροι από τους ασθενείς που υποβλήθηκαν στην πειραματική θεραπεία, δεν εμφάνισαν καμία παρενέργεια.

"Δεν προκαλεί καμία απολύτως παρενέργεια" λέει μιλώντας στο ABC ο ασθενής με ΧΛΛ Robert Oblak, ο οποίος μάλιστα παρουσίαζε και συνεχείς υποτροπές. Επιλέχθηκε το 2013 να συμμετάσχει στις δοκιμές. 

"Είναι απλά εκπληκτική θεραπεία! Ακόμη κι όταν σκοτώνει τα (καρκινικά) κύτταρα, δεν αισθάνεσαι καθόλου άσχημα", λέει ο R.Oblak, ο οποίος ήταν o 11ος ασθενής στον κόσμο που έλαβε θεραπεία με Venetoclax και μέσα σε ένα χρόνο είδε τη νόσο του να υποχωρεί θεαματικά.

Στη φάση ΙΙ της μελέτης συμμετείχαν 107 ασθενείς με ΧΛΛ ηλικίας 18 ετών και άνω, οι οποίοι είχαν υποβληθεί προηγουμένως, σε τουλάχιστον μία ακόμη διαφορετική θεραπεία. Οι συγκεκριμένοι εθελοντές επιλέχθηκαν με κριτήριο να έχουν μία συγκεκριμένη δυσλειτουργία ενός χρωμοσώματος στα  λευχαιμικά κύτταρα, που ονομάζεται “17p deletion”. Σ' αυτήν την χρωμοσωμική ανωμαλία λείπει ένα χρωμόσωμα, που συνήθως δρα, για να εμποδίσει την ανάπτυξη του καρκίνου.

Η μελέτη του Venetoclax

Zητήθηκε, λοιπόν, από τους εθελοντές να παίρνουν καθημερινά ένα χάπι Venetoclax επί πέντε εβδομάδες, σε δόσεις που άρχιζαν από τα 20 mg και αυξάνονταν σταδιακά έως τα 400 mg. Στο τέλος της μελέτης -στην οποία συμμετείχαν ασθενείς και ερευνητές από 31 κέντρα στις ΗΠΑ, τον Καναδά, το Ηνωμένο Βασίλειο, τη Γερμανία, την Πολωνία και την Αυστραλία- οι 4 στους 5 ασθενείς παρουσίασαν θετικά αποτελέσματα, ενώ ο 1 στους 5 ακόμη και πλήρη ύφεση της νόσου.

«Οι ασθενείς με ΧΛΛ έχουν πλέον μία νέα  στοχευμένη θεραπεία που αναστέλλει μια πρωτεΐνη που εμπλέκεται στο να διατηρούνται ενεργά τα καρκινικά κύτταρα", ανακοίνωσε τον περασμένο Απρίλιο ο Richard Pazdur, επιστήμονας του Κέντρου για την Αξιολόγηση και την Ερευνα των Φαρμάκων, του αμερικανικού FDA.

“Σε κάποιους ασθενείς με ΧΛΛ που δεν είχαν καλά αποτελέσματα με άλλες θεραπείες, το Venetoclax μπορεί να δώσει μια νέα ευκαιρία για την αντιμετώπιση της νόσου τους", υποστήριξε ο R.Pazdour.

Στα αποτελέσματα της μελέτης, που δημοσιεύθηκαν στο επιστημονικό περιοδικό The Lancet, τον Ιούνιο, συμπεριλαμβάνεται και η τεκμηριωμένη απόφαση του FDA για την ταχεία έγκριση του φαρμάκου, ώστε να τεθεί στη διάθεση των ασθενών, αρχικά στις ΗΠΑ.

Πώς δρα το Venetoclax

Είναι ένα φάρμακο νέας γενιάς κατά του καρκίνου, το οποίο στηρίζεται στην ανοσοθεραπεία. Δηλαδή έχει σχεδιαστεί να αντιμετωπίζει ορισμένες αδυναμίες του ανοσοποιητικού συστήματος του ανθρώπου – όπως π.χ. όταν υπάρχει έλλειψη μέρους των χρωμοσωμάτων και αναστέλλεται η ικανότητα των κυττάρων να καταπολεμήσουν την εξάπλωση του καρκίνου.

Σε ασθενείς με ΧΛΛ και με  έλλειψη του “17p deletion” στα χρωμοσώματά τους, τα κακοήθη κύτταρα δεν πολλαπλασιάζονται τόσο πολύ, αλλά δεν πεθαίνουν, επειδή η ανοσολογική απόκριση του οργανισμού επιτρέπει να υπάρχει σε υψηλά επίπεδα μια πρωτεϊνη που ονομάζεται BCL2 και η οποία τα βοηθά να μην πεθαίνουν.

"Τα κύτταρα όταν γεννιούνται είναι μοιραίο να πεθαίνουν και τα καρκινικά κύτταρα -και ιδιαίτερα τα κύτταρα της λευχαιμίας- καθυστερούν να πεθάνουν, όταν η πρωτεϊνη BCL2 παρεμποδίζει την καταστροφή τους", λέει στο ABC ο John Seymour από το Κέντρο Peter MacCallum Cancer στη Μελβούρνη, ο οποίος βοήθησε στην μελέτη.

"To Venetoclax λειτουργεί με συγκεκριμένο τρόπο, αναστέλλοντας τη δράση της πρωτεϊνης BCL2, με αποτέλεσμα να επιτρέπει στα κύτταρα να πεθάνουν, έτσι όπως προορίζεται να γίνει"

Έτσι, αντί να σκοτώνει τα καρκινικά κύτταρα -και μια σειρά υγιών κυττάρων στην γύρω περιοχή- όπως συνέβαινε με τις μέχρι σήμερα τρέχουσες θεραπείες, (χημειοθεραπεία και ακτινοθεραπεία), το νέο φάρμακο αποκαθιστά την ισορροπία του ανοσοποιητικού συστήματος του οργανισμού και ουσιαστικά επιτρέπει στα καρκινικά κύτταρα να πεθάνουν από μόνα τους.

Αυτό εξηγεί γιατί μερικοί ασθενείς, όπως ο R.Oblak μπορούν να υποβληθούν σε θεραπεία χωρίς καμία εμφανή παρενέργεια. 

Αλλά ας είμαστε ειλικρινείς. Ο R.Oblak ήταν πολύ τυχερός.

To FDA αναφέρει ότι, ανάλογα με τον ασθενή, ορισμένες παρενέργειες που έχουν καταγραφεί από το χάπι Venetoclax, περιλαμβάνουν: χαμηλό αριθμό λευκών αιμοσφαιρίων, διάρροια, ναυτία, αναιμία, λοιμώξεις του ανώτερου αναπνευστικού, χαμηλό αριθμό αιμοπεταλίων, και κόπωση. Σοβαρές επιπλοκές μπορεί να περιλαμβάνουν: πνευμονία, πυρετό, ή ακόμη και τον θάνατο.

Κατά τη διάρκεια της δοκιμής με το Venetoclax, από τους 107 ασθενείς, οι 11 κατέληξαν.
Από αυτούς οι 7 λόγω της εξέλιξης του καρκίνου και οι 4 από τις παρενέργειες του φαρμάκου.

απο το  http://health.liberal.gr